Vesigen Therapeutics公司于2022年7月22日成立，旨在利用專有的遞送技術，克服下一代療法（如CRISPR－cas9，RNA分子及其他治療性蛋白質）在靶向性細胞內輸送的障礙。拜耳飛躍計劃（Leaps by Bayer）和晨興創(chuàng)投領投了該公司2，850萬美元的A輪融資，Linden Lake Ventures和Alexandria Venture Investments也參與其中。

包括基因編輯，mRNA替代和RNA干擾在內的新模式，對于未來療法甚至治愈性治療手段而言具有巨大的潛力。然而經(jīng)證明，將這些模式遞送到特定細胞和組織中的疾病靶點頗具困難。由于超過80％的已確認且經(jīng)過生物學驗證的藥物靶點位于人體細胞內，因此迫切需要創(chuàng)新性細胞內遞送技術，將這些分子運送到靶點，充分釋放新型治療模式的全部潛力。 Vesigen公司正在開發(fā)一種全新遞送技術用于解決這一難題，開啟了為患者提供革新性治療選擇的新途徑。

Vesigen Therapeutics公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Robert Millman說：“我們的使命是要實現(xiàn)眾多新模式的治療潛力，例如RNA干擾，mRNA替代以及基因編輯。這些新模式已被用于確認并驗證靶點，但由于遞送障礙而難以轉化為行之有效的治療方法�！�

Vesigen公司正在開發(fā)基于專有ARRDC1介導微泡（ARMMs）技術的藥物。這是一類融合型細胞外囊泡，自然演化為包裝并傳遞細胞和組織之間的通訊信號。 ARMMs具有獨特的特性，使其更適合產生和遞送治療介質。 Vesigen公司及其科學創(chuàng)始人已經(jīng)證明，可以將眾多治療有效載荷（包括RNA，蛋白質和基因編輯系統(tǒng)）包裝在ARMMs中，并以細胞內方式在體外和體內進行功能性傳遞。

拜耳飛躍計劃負責人Juergen Eckhardt博士表示：“拜耳飛躍計劃正在持續(xù)投資變革性的生物技術，這些技術具有推動模式從治療手段轉變?yōu)橹斡�的能力。我們相信Vesigen公司的ARMMs技術有潛力實現(xiàn)這一目標，幫助為眾多疾病領域帶來新的可治愈性手段。”

晨興創(chuàng)投陳樂宗（Gerald Chan）博士說：“ Vesigen的工程化細胞外囊泡顯示出多功能性，我們將支持它們用于眾多適應癥領域的開發(fā)工作，包括腫瘤學，神經(jīng)學，眼科和其他局部小范圍應用–我們期待看到他們的工作轉化為臨床應用。”

Vesigen將利用募集資金構建ARMMs平臺，并將推動眾多治療介質進入臨床前及臨床開發(fā)。通過此次融資，Vesigen已任命來自晨興創(chuàng)投的陳樂宗為董事長，同時來自晨興創(chuàng)投的Stephen Bruso以及來自拜耳飛躍計劃的Juergen Eckhardt和Jak Knowles被任命為董事會成員。

該公司的科學顧問委員會成員將包括：

· Vesigen Therapeutics科學聯(lián)合創(chuàng)始人Quan Lu博士

· 美國麻省總醫(yī)院（美國馬薩諸塞州總醫(yī)院）Stephen Haggarty博士

· 美國華盛頓大學Thomas Reh博士

哈佛大學陳曾熙公共衛(wèi)生學院環(huán)境遺傳學和生理學教授Quan Lu博士表示：“我們將ARMMs系統(tǒng)經(jīng)工程化設計后，使其成為一個平臺能將一些介質運送到特定組織或細胞中的。而這一領域多年來一直被研究與探索。我希望我們的工作可以帶來挽救生命的新療法�！�

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關于拜耳飛躍計劃

拜耳飛躍計劃作為拜耳的下屬機構，負責引領具有重大影響力的投資項目，投入用于應對當今健康和農業(yè)領域最大挑戰(zhàn)的解決方案。其投資組合包括30多家公司，而這些公司都在致力于潛在的突破性技術，以克服一些特定挑戰(zhàn)，例如，再生失去的組織功能，減少耕種對環(huán)境的影響，預防或治愈癌癥等。

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關于Vesigen Therapeutics

Vesigen Therapeutics是一家生物技術公司，旨在利用融合的細胞外囊泡遞送技術，推動實現(xiàn)針對細胞內靶點的突破性療法。此項被稱為ARMMs（ARRDC1介導的微囊泡）的專利技術，能夠運送包括RNA（mRNA，shRNA，核酶），蛋白（信號蛋白，酶，抗體片段）以及基因編輯復合物（Cas9） ／ gRNA）等眾多有效載荷，使其直接進入靶點細胞的細胞質，擴大了可用藥靶點的范圍。該團隊致力于利用ARMMs技術開發(fā)變革性藥物，解決當前未滿足的醫(yī)學需求。

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關于ARMMs

ARMMs囊泡（ARRDC1介導的微泡）是細胞產生的一類融合細胞外囊泡，用于包裝和傳遞細胞與組織之間的通信信號。 ARMMs的細胞機制被許多包膜病毒（例如HIV和埃博拉病毒）劫持，以產生從宿主細胞中萌發(fā)并具有特定靶向特性的病毒包膜包裝。 ARMMs具有其他類別的細胞外囊泡（例如外泌體）所沒有的獨特特性，使其更適合產生治療介質。經(jīng)證明，眾多的不穩(wěn)定和難以遞送的治療藥物，包括RNA（mRNA，shRNA，核酶），蛋白質（信號蛋白，酶，抗體片段）和基因編輯復合物（Cas9 ／ gRNA）都可以包裝到ARMMs中，以細胞內方式在體外和體內進行功能性傳遞。在哈佛B(yǎng)lavatnik生物醫(yī)學加速器項目的大力支持下，哈佛大學陳曾熙公共衛(wèi)生學院環(huán)境遺傳學和生理學教授Quan Lu博士的實驗室發(fā)現(xiàn)了ARMMs囊泡，并將其工程化變?yōu)橐粋�藥物遞送系統(tǒng)。Vesigen通過與哈佛大學達成的獨家許可協(xié)議，將繼續(xù)推進ARMMs平臺用于為患者開發(fā)創(chuàng)新藥物。

作者：動脈網(wǎng)