動脈網(wǎng)從外媒獲悉，美國當?shù)貢r間4月26日，生物制藥公司Sirnaomics完成4700萬美元C輪融資。本輪融資資金將用于支持RNA抑制藥物的研發(fā)，以治療多種癌癥。

據(jù)悉，本輪融資由CR－CP Life Sciences Fund領投。

Sirnaomics成立于2007年，總部位于美國馬里蘭州，在中國廣州設有分公司，是一家生物制藥公司。該公司研發(fā)的RNAi藥物Onpattro于2018年獲FDA批準，主要用于治療非黑色素瘤皮膚癌、膽管癌、肝細胞癌以及纖維疾病等。

RNAi即指RNA干擾技術，是通過小分子RNA（以下簡稱SiRNA）降解靶向mRNA分子，從而阻止基因表達的生物學過程。Sirnaomics公司運用專有的肽納米粒子制劑（PNP），將SiRNA通過細胞內吞作用送入目標細胞，納米粒子在胞漿中釋放SiRNA后，它就會被整合RISC上，并對目標mRNA進行切割。RISC是一種蛋白質，能夠分離RNA雙鏈結構，并反向表達RNA鏈，在完成結構后自身會降解。雖然RISC自身可產(chǎn)生Argonaute－2內切酶，具備切割RNA的功能，但由于表達能力不強，所以需要借助SiRNA激活其功能，完成RNA多次切割，阻止由RNA異常表達，產(chǎn)生有毒蛋白質后引發(fā)人體疾病。

Sirnaomics公司研發(fā)的PNP有以下優(yōu)點：（1）該肽由天然氨基酸組成，在人體內降解后產(chǎn)生天然、無毒的物質；（2）PNP由一種易于合成的分支組氨酸賴氨酸多肽組成。這種PNP包裹在SiRNA周圍，在血流中保護它們不受周圍環(huán)境的影響。一旦進入靶細胞，組氨酸組就會產(chǎn)生質子，釋放出SiRNA，并誘導RNA降解；（3）PNP可以通過皮內注射或靜脈注射的方式送入人體，無需手術，方便快捷。

目前，該項技術只能降解單一性質的RNA，治療部分疾病。公司計劃運用新一輪融資資金，繼續(xù)研發(fā)生物技術，以期達到同時降解多條RNA的目標。

Sirnaomics公司科學創(chuàng)始人Mixson表示：“C輪融資將支持我們下一階段的技術和藥品研發(fā)，特別是我們對于癌癥領域的臨床研究。很感謝投資者對我們的技術和治療理念的信任�！�

CR－CP Life Sciences Fund董事總經(jīng)理DaLiu說：“我們很高興和Sirnaomics公司合作，他們是美國唯一一家研發(fā)RNAi療法臨床藥物的生物制藥公司。我們對該團隊有信心，相信他們能夠迅速有效地推進相關臨床項目研究，擴大產(chǎn)品市場，幫助癌癥患者解決病痛問題�！�