動脈網(wǎng)從外媒獲悉，美國當(dāng)?shù)貢r(shí)間4月26日，生物制藥公司Sirnaomics完成4700萬美元C輪融資。本輪融資資金將用于支持RNA抑制藥物的研發(fā)，以治療多種癌癥。

據(jù)悉，本輪融資由CR－CP Life Sciences Fund領(lǐng)投。

Sirnaomics成立于2007年，總部位于美國馬里蘭州，在中國廣州設(shè)有分公司，是一家生物制藥公司。該公司研發(fā)的RNAi藥物Onpattro于2018年獲FDA批準(zhǔn)，主要用于治療非黑色素瘤皮膚癌、膽管癌、肝細(xì)胞癌以及纖維疾病等。

RNAi即指RNA干擾技術(shù)，是通過小分子RNA（以下簡稱SiRNA）降解靶向mRNA分子，從而阻止基因表達(dá)的生物學(xué)過程。Sirnaomics公司運(yùn)用專有的肽納米粒子制劑（PNP），將SiRNA通過細(xì)胞內(nèi)吞作用送入目標(biāo)細(xì)胞，納米粒子在胞漿中釋放SiRNA后，它就會被整合RISC上，并對目標(biāo)mRNA進(jìn)行切割。RISC是一種蛋白質(zhì)，能夠分離RNA雙鏈結(jié)構(gòu)，并反向表達(dá)RNA鏈，在完成結(jié)構(gòu)后自身會降解。雖然RISC自身可產(chǎn)生Argonaute－2內(nèi)切酶，具備切割RNA的功能，但由于表達(dá)能力不強(qiáng)，所以需要借助SiRNA激活其功能，完成RNA多次切割，阻止由RNA異常表達(dá)，產(chǎn)生有毒蛋白質(zhì)后引發(fā)人體疾病。

Sirnaomics公司研發(fā)的PNP有以下優(yōu)點(diǎn)：（1）該肽由天然氨基酸組成，在人體內(nèi)降解后產(chǎn)生天然、無毒的物質(zhì)；（2）PNP由一種易于合成的分支組氨酸賴氨酸多肽組成。這種PNP包裹在SiRNA周圍，在血流中保護(hù)它們不受周圍環(huán)境的影響。一旦進(jìn)入靶細(xì)胞，組氨酸組就會產(chǎn)生質(zhì)子，釋放出SiRNA，并誘導(dǎo)RNA降解；（3）PNP可以通過皮內(nèi)注射或靜脈注射的方式送入人體，無需手術(shù)，方便快捷。

目前，該項(xiàng)技術(shù)只能降解單一性質(zhì)的RNA，治療部分疾病。公司計(jì)劃運(yùn)用新一輪融資資金，繼續(xù)研發(fā)生物技術(shù)，以期達(dá)到同時(shí)降解多條RNA的目標(biāo)。

Sirnaomics公司科學(xué)創(chuàng)始人Mixson表示：“C輪融資將支持我們下一階段的技術(shù)和藥品研發(fā)，特別是我們對于癌癥領(lǐng)域的臨床研究。很感謝投資者對我們的技術(shù)和治療理念的信任�！�

CR－CP Life Sciences Fund董事總經(jīng)理DaLiu說：“我們很高興和Sirnaomics公司合作，他們是美國唯一一家研發(fā)RNAi療法臨床藥物的生物制藥公司。我們對該團(tuán)隊(duì)有信心，相信他們能夠迅速有效地推進(jìn)相關(guān)臨床項(xiàng)目研究，擴(kuò)大產(chǎn)品市場，幫助癌癥患者解決病痛問題�！�