動(dòng)脈網(wǎng)從外媒獲悉，美國(guó)當(dāng)?shù)貢r(shí)間6月26日，基因治療公司Encoded Therapeutics宣布完成1．04億美元的C輪融資，融資所得將用于推進(jìn)Dravet綜合癥相關(guān)的研發(fā)管線，以及利用其平臺(tái)開發(fā)能夠治療嚴(yán)重遺傳疾病的新療法。

據(jù)悉，本輪融資由現(xiàn)有投資者Venrock、ARCH Venture Partners、Matrix Capital Management、Illumina Ventures、Altitude Life Science Ventures以及新投資者M(jìn)enlo Ventures、RTW Investments、Boxer Capital、Alexandria Venture Investments共同參與。

Encoded Therapeutics是一家為嚴(yán)重遺傳疾病開發(fā)精確基因療法的生物技術(shù)公司，總部位于美國(guó)舊金山。該公司致力于突破病毒基因治療的瓶頸，挖掘以基因組學(xué)驅(qū)動(dòng)的精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)的潛力。Encoded Therapeutics擁有一個(gè)精確基因治療的技術(shù)平臺(tái)，該平臺(tái)能夠研發(fā)出多種基因療法，并具有更高的細(xì)胞選擇性和更好地調(diào)節(jié)內(nèi)源基因表達(dá)的能力。Encoded Therapeutics解決了當(dāng)前基因治療技術(shù)的關(guān)鍵局限，創(chuàng)造了新的治療機(jī)會(huì)。

目前，Encoded Therapeutics主要關(guān)注的遺傳病是Dravet綜合癥，這是一種嚴(yán)重且罕見的遺傳病，在每年全球約有1．6萬名Dravet綜合癥嬰兒出生。該病的病征表現(xiàn)為不受控制的癲癇發(fā)作、共濟(jì)失調(diào)以及發(fā)育遲緩。大多數(shù)Dravet綜合征是由SCN1A基因突變引起的。

基因療法在理論上能夠治療那些被找到潛在致病機(jī)制的大多數(shù)遺傳病，但Dravet綜合癥已被公認(rèn)為一個(gè)十分具有挑戰(zhàn)性的基因治療領(lǐng)域，其原因在于SCN1A基因超過了腺相關(guān)病毒（AAV）的包裝能力。如果要對(duì)該基因進(jìn)行相關(guān)調(diào)節(jié)，則需要靶向特定的神經(jīng)元，并以GABA來抑制中間神經(jīng)元中SCN1A基因的表達(dá)。Encoded Therapeutics的技術(shù)平臺(tái)能夠設(shè)計(jì)針對(duì)相關(guān)細(xì)胞類型的AAV治療劑，并上調(diào)內(nèi)源性SCN1A表達(dá)來治療Dravet綜合癥。

“我們的任務(wù)是開發(fā)治療嚴(yán)重遺傳病的基因療法，這些遺傳病在現(xiàn)在往往缺乏標(biāo)準(zhǔn)治療方法�！盓ncoded Therapeutics聯(lián)合創(chuàng)始人Kartik Ramamoorthi博士說道，“我們從投資者那里獲得的資金支持將幫助Encoded Therapeutics發(fā)展成一個(gè)完全整合的治療公司，并在行業(yè)內(nèi)建立起領(lǐng)導(dǎo)地位�！�

Venrock的合伙人Bryan Roberts博士說：“通過解決目前基因治療的一些局限性，Encoded Therapeutics有望成為該領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者。我們很高興能夠支持Encoded Therapeutics，讓它為目前尚無治療方案的疾病帶來新的基因療法�！�