盡管目前CRISPR－Cas9基因編輯技術(shù)尚不成熟，但隨著相關(guān)研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法未來發(fā)展?jié)摿�巨大�?/p>

CRISPR－Cas9基因編輯技術(shù)又稱為“基因剪刀”，是繼ZFN、TALENs等基因編輯技術(shù)之后的第三代基因編輯技術(shù)。CRISPR－Cas9基因編輯是對靶向基因進(jìn)行特定DNA修飾的技術(shù)，作為目前基因編輯技術(shù)前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法具有修飾效率高、操作簡便、成本低、基因調(diào)控方式多樣化、實(shí)驗(yàn)周期短等優(yōu)勢。

CRISPR－Cas9基因編輯療法起源于上世紀(jì)八十年代，進(jìn)入21世紀(jì)，隨著技術(shù)進(jìn)步、研究深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法研究進(jìn)程加快，2010年以后，CRISPR－Cas9基因編輯療法獲得了突飛猛進(jìn)的發(fā)展，現(xiàn)階段，CRISPR－Cas9基因編輯療法已成為目前最主流的基因編輯系統(tǒng)之一。

根據(jù)新思界產(chǎn)業(yè)研究中心發(fā)布的《2022－2026年CRISPR－Cas9基因編輯療法市場發(fā)展前景分析及供需格局研究預(yù)測報(bào)告》顯示，憑借其獨(dú)特優(yōu)勢，CRISPR－Cas9基因編輯療法在血液疾病、腫瘤、遺傳疾病、視網(wǎng)膜疾病、艾滋病、囊性纖維化、肌肉萎縮癥、亨廷頓病以及新冠肺炎等領(lǐng)域展現(xiàn)出良好應(yīng)用前景。盡管目前CRISPR－Cas9基因編輯技術(shù)尚不成熟，但隨著相關(guān)研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法未來發(fā)展?jié)摿�巨大。CRISPR基因序列主要包括前導(dǎo)序列、重復(fù)序列和間隔序列，其中前導(dǎo)序列位于CRISPR基因上游，是CRISPR序列的啟動(dòng)子。Cas基因位于CRISPR基因附近或基因組其他地方，Cas基因蛋白在細(xì)菌免疫防御中至關(guān)重要，目前已發(fā)現(xiàn)的Cas基因有Cas1－Cas10等多種類型，其中CRISPR－Cas9系統(tǒng)是應(yīng)用最廣泛的系統(tǒng)。

CRISPR－Cas9基因編輯療法發(fā)展?jié)摿�巨大，在國際市場上，基于CRISPR－Cas9技術(shù)研究的基因編輯公司有瑞士CRISPR Therapeutics公司、Editas Medicine、Intellia Therapeutics、Horizon Discovery、Poseida Therapeutics、Caribou Biosciences等近二十個(gè)個(gè)公司。作為基因工程技術(shù)前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法專利之爭已持續(xù)近十年，2022年2月，美國專利和商標(biāo)局認(rèn)定美國哈佛和麻省理工學(xué)院博德研究所張鋒團(tuán)隊(duì)獲得CRISPR－Cas9基因編輯技術(shù)專利，結(jié)束了CRISPR－Cas9基因編輯療法專利紛爭。

在國內(nèi)，CRISPR－Cas9基因編輯療法相關(guān)研究機(jī)構(gòu)和企業(yè)有博雅輯因、中國解放軍總醫(yī)院、北京星諾醫(yī)學(xué)科技、中山大學(xué)第一附屬醫(yī)院等。2021年1月，博雅輯因CRISPR－Cas9療法產(chǎn)品ET－01臨床試驗(yàn)申請通過國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)，適應(yīng)癥為輸血依賴型β地中海貧血，這是國內(nèi)首個(gè)獲得批準(zhǔn)開展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品。新思界行業(yè)分析人士表示，CRISPR－Cas9基因編輯療法為第三代基因編輯技術(shù)，作為技術(shù)前沿，CRISPR－Cas9基因編輯療法憑借修飾效率高、操作簡便、成本低等優(yōu)勢獲得全球企業(yè)關(guān)注。目前CRISPR－Cas9基因編輯療法在地中海貧血、多發(fā)性骨髓瘤等醫(yī)用領(lǐng)域已展開相關(guān)研究，除此之外，CRISPR－Cas9系統(tǒng)在基礎(chǔ)研究、遺傳育種、作物改良等領(lǐng)域也有良好前期，隨著研究不斷深入，CRISPR－Cas9基因編輯療法市場發(fā)展空間廣闊。

       原文標(biāo)題 : 【深度】CRISPR-Cas9為第三代基因編輯技術(shù) 未來應(yīng)用前景可期