我們與世界的差距

相較于歐美國(guó)家，生物藥等先進(jìn)療法的可及性問(wèn)題在我國(guó)非常嚴(yán)重。經(jīng)統(tǒng)計(jì)，近幾年全球十大暢銷(xiāo)藥中絕大部分都是生物藥，但國(guó)內(nèi)前十大品種則多是專(zhuān)利過(guò)期的原研藥和中藥注射劑。不過(guò)值得欣慰的是，同樣作為生物藥的β-地中海貧血基因療法產(chǎn)品，我們與世界其他國(guó)家的差距似乎沒(méi)有那么巨大。

近日，國(guó)內(nèi)創(chuàng)新生物制藥企業(yè)博雅輯因宣布將于12月的美國(guó)血液學(xué)年會(huì)（ASH）上發(fā)布其β-地中海貧血基因療法項(xiàng)目（ET-01）的部分?jǐn)?shù)據(jù)。據(jù)悉，ET-01已實(shí)現(xiàn)了臨床級(jí)規(guī)�；�生產(chǎn)，而即將公布的體外及體內(nèi)臨床前安全性、有效性數(shù)據(jù)或可用于支持其后的臨床試驗(yàn)。據(jù)博雅輯因官網(wǎng)新聞，這些數(shù)據(jù)可以顯示在ET-01中，供者自體的CD34+造血干細(xì)胞的特定DNA靶點(diǎn)被CRISPR/CAS9高效率和高精準(zhǔn)度地修飾，在體外分化后的紅細(xì)胞中胎兒血紅蛋白水平得到顯著提高，以及在臨床前研究中的安全性。

就在兩個(gè)月前，另一款同樣基于改造及修飾患者自體造血干細(xì)胞進(jìn)行治療的基因療法已順利在我國(guó)完成一例臨床試驗(yàn)。2019年9月，北大鄧宏魁、解放軍總醫(yī)院陳虎、北京佑安醫(yī)院吳昊等在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》發(fā)表了他們使用這一技術(shù)對(duì)艾滋病患者進(jìn)行治療的數(shù)據(jù)。這是世界上首個(gè)使用CRISPR-Cas9基因編輯細(xì)胞進(jìn)行治療的患者臨床數(shù)據(jù)，不論在國(guó)內(nèi)還是國(guó)外均獲得了非常正面的評(píng)價(jià)。

《Nature Medicine》評(píng)論道：“患者沒(méi)有出現(xiàn)嚴(yán)重不良反應(yīng)，這表明該療法或可在臨床上安全使用�！�10月29日，國(guó)家科技教育司也在《醫(yī)藥衛(wèi)生領(lǐng)域國(guó)家科技重大專(zhuān)項(xiàng)進(jìn)展與動(dòng)態(tài)》一文中這樣寫(xiě)道：“這項(xiàng)研究將基礎(chǔ)研究快速轉(zhuǎn)化成為了I期臨床試驗(yàn)，且未引發(fā)倫理上的擔(dān)憂，對(duì)于推動(dòng)全球范圍內(nèi)基于CRISPR基因編輯手段用于臨床治療具有重大意義�！�

國(guó)外β-地中海貧血基因療法獲批，國(guó)內(nèi)使用同樣手段的基因療法也已得到學(xué)術(shù)界及權(quán)威機(jī)構(gòu)肯定，這無(wú)疑為廣大的治療需求未被滿足的β-地中海貧血患者帶來(lái)了新希望。