創(chuàng)新藥井噴的關(guān)口，市場越來越期待更多“十億美元分子”出現(xiàn)，即便是一款潛在的、尚未商業(yè)化的“十億美元分子”，似乎也能讓藥企快速開啟上行通道。

對這一點，和譽醫(yī)藥應該深有體會。

8月5日，和譽醫(yī)藥的半年報新鮮出爐：今年上半年，公司實現(xiàn)營收6.12億元，同比增長23%；利潤3.28億元，同比增長59%；經(jīng)調(diào)整凈利潤3.36億元，同比大增56%；現(xiàn)金儲備（包括存款、現(xiàn)金等價物）超23億元。

這個成績還是挺讓人眼前一亮的。財報公布當日，和譽醫(yī)藥股價一度大漲近10%，如果從年初算起，至今和譽的股價已經(jīng)累漲近150%。

深入來看，和譽醫(yī)藥跑出增長曲線，已經(jīng)越來越離不開潛在的“十億美元分子”。

一筆涉及核心資產(chǎn)的重磅BD，引燃了業(yè)績

在和譽醫(yī)藥的諸多在研管線中，匹米替尼是進展最快的項目。

和譽醫(yī)藥介紹，匹米替尼是一種口服生物利用度好、高選擇性的有效小分子CSF-1R抑制劑，有望用于治療腱鞘巨細胞瘤（TGCT）、 慢性移植物抗宿主病（cGvHD）、結(jié)直腸癌和肌萎縮性側(cè)索硬化癥（ALS）等適應癥，目前已經(jīng)取得了一些里程碑進展。

財報提到，2025年6月，NMPA正式受理匹米替尼用于治療TGCT的NDA（新藥生產(chǎn)上市注冊申請）。

本次NDA申請是基于全球III期MANEUVER研究第一部分的研究結(jié)果。在該研究中，經(jīng)盲法獨立評審委員會（BIRC）評估，每日一次匹米替尼在第25周的主要終點客觀緩解率（ORR）與安慰劑相比有統(tǒng)計學意義的顯著改善（54.0% vs.安慰劑3.2%；p＜0.0001）。

另外，匹米替尼已獲得中美歐三地突破性治療藥物認定和優(yōu)先藥物認定，以及美國快速通道認定（FTD）、歐洲孤兒藥資格認定（ODD）。

當然，上述里程碑事件對和譽醫(yī)藥業(yè)績的增長沒有直接的激勵作用，但為一筆重磅BD交易的持續(xù)推進做好了鋪墊。

據(jù)悉，2023年12月，和譽醫(yī)藥與默克訂立獨家許可協(xié)議，該協(xié)議起初授予默克在中國內(nèi)地、中國香港、中國澳門及中國臺灣就匹米替尼進行商業(yè)化的權(quán)利。2024年2月，根據(jù)與默克訂立的授權(quán)合約的條款，和譽醫(yī)藥收到了一次性、不可退還的首付款7000萬美元。

或基于管線進展較為順利，2025年4月，和譽醫(yī)藥宣布默克行使匹米替尼的全球商業(yè)化選擇權(quán)。到了5月，和譽醫(yī)藥收到了默克的全球商業(yè)化選擇權(quán)行權(quán)費8500萬美元，該筆款項也直接了豐厚了公司業(yè)績。

值得一提的是，若雙方合作順利，和譽醫(yī)藥還有望進一步做大資金盤。就與默克達成合作一事，和譽醫(yī)藥曾表示：“我們有資格收取合共最高6.055億美元的付款，包括首付款、選擇權(quán)行權(quán)費、開發(fā)及商業(yè)化里程碑付款，以及年凈銷售額的兩位數(shù)比例銷售提成。”

基于匹米替尼這一核心管線的開發(fā)成效愈發(fā)可見，和譽醫(yī)藥可能在培育“十億美元分子”上會更加得心應手。

匹米替尼在前，其他潛在“十億美元分子”也在追趕

對一款“十億美元分子”候選藥物的潛力評估，往往基于“市場有多大”“療效有多好”“商業(yè)化落地有多快”等問題。

就匹米替尼而言，首先該產(chǎn)品的商業(yè)前景還是較為廣闊的。

和譽醫(yī)藥管理層曾表示，“腱鞘巨細胞瘤的年發(fā)病率上，美國大概在一萬多，中國在六七萬人，高發(fā)人群是20-40歲，平均生存30-40年，所以存量病人是巨大的。我們預測CSF-1R抑制劑在腱鞘巨細胞瘤的商業(yè)潛力，中國可以到6.5億美元，美國到8.5億美元。在我們的預測數(shù)據(jù)里，對存量病人的計算是較為保守的，并沒有按照存量幾十年來計算，而是按照幾年來計算，即便這樣，銷售已經(jīng)達到很高。”

而且這也僅是對匹米替尼一個應用市場的前景判斷，隨著更多適應癥獲批，匹米替尼的商業(yè)潛力應該會實現(xiàn)不小的爆發(fā)。

另外，匹米替尼走的路線是BIC，臨床療效以及安全性方面其實已經(jīng)超越了一些競品，如第一三共的FIC藥物Pexidartinib（培西達替尼），該產(chǎn)品主要治療無法通過手術(shù)改善的重癥TGCT患者，于2019年獲批上市。雖然投入市場多年，但培西達替尼始終存在一些難以忽視的副作用（如肝毒性），這也給后來者的突圍創(chuàng)造了機會。

再加上BD交易助力，匹米替尼儼然成了拉動和譽醫(yī)藥增長的“一架強力馬車”，并促進了公司其他在研管線的開發(fā)。

據(jù)財報，自2016年成立以來，和譽醫(yī)藥已戰(zhàn)略性構(gòu)建由22種候選藥物組成的強大產(chǎn)品管線，其中有12個候選藥物處于臨床開發(fā)階段�，F(xiàn)階段超23億元的現(xiàn)金儲備應該能滿足這些管線一段時間的研究需要。

而對照匹米替尼的開發(fā)思路，我們也在和譽醫(yī)藥諸多管線中發(fā)現(xiàn)了更多潛在“十億美元分子”。

比如依帕戈替尼(ABSK011)。這是一種有效的、高選擇性小分子FGFR4抑制劑，擬用于治療既往接受過免疫檢查點抑制劑(ICI)和多靶點酪氨酸激酶抑制劑（mTKI）治療失敗的FGF19過表達晚期肝細胞癌患者。

相比匹米替尼，依帕戈替尼的落地空間可能更加廣闊。一方面，肝癌患者規(guī)模仍在持續(xù)擴大。另一方面，目前并無FGFR4抑制劑獲得上市批準。若獲批，依帕戈替尼將會是首個采用靶向分子生物標志物精準治療HCC的藥物。

和譽醫(yī)藥此次財報還提到，在治療FGF19過表達晚期HCC患者的II期試驗中，依帕戈替尼+阿替利珠單抗聯(lián)合療法220mg BID劑量組ORR高達50%，中位無進展生存期（PFS）超過7個月。而現(xiàn)有HCC一線療法ORR數(shù)據(jù)約在18-30%區(qū)間，后線療法的ORR數(shù)據(jù)僅在4-11%區(qū)間內(nèi)。

基于新分子的臨床價值突出以及BD驅(qū)動力持續(xù)加強，和譽醫(yī)藥商業(yè)化邊界還在拓寬。

來源：醫(yī)藥研究社

       原文標題 : 和譽醫(yī)藥上半年利潤大增59%，潛在“十億美元分子”還在輸出